基因治疗是将健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中吗?

来源：学生作业帮编辑：搜狗做题网作业帮分类：生物作业时间：2024/04/29 08:17:12

这种说法是正确的.
基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术.基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特定序列.将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体,目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法.腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一.基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞,目前开展的基因治疗只限于体细胞.基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病.包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、类风湿等）.
广义的基因治疗是指利用基因药物的治疗,而通常说的狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗,一般用DNA序列,主要的治疗途径是体外（ex vivo）基因治疗,即在体外用基因转染病人靶细胞,然后将经转染的靶细胞输入病人体内,最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞,而不是基因药物.除间接体内法外,还可以用基因药物进行直接体内途径治疗,这些基因药物可以是完整基因,也可以是基因片段（包括DNA或RNA）；可以是替代治疗,也可以是抑制性治疗（包括DNA转录水平和mRNA翻译水平）.基因药物不但可用于治疗疾病,而且可用于预防疾病.这类基因药物治法简单易行,发展迅速,新型基因药物不断产生.从1990年转移ADA基因到现在的大部分基因治疗临床试验都是体外基因治疗,先从病人体内获得某种细胞（例如T淋巴细胞）,进行培养,在体外完成基因转移后,筛选成功转移的细胞扩增培养,然后重新输入患者体内.这种方法虽然操作复杂,但效果较为可靠,称其为.同时,科学家们又千方百计设计出更加简便的基因治疗方法.例如,1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体,成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因cfdr 转入患者肺组织中.这种直接往人体组织细胞中转移基因的治病方法叫做体内（in vivo）基因治疗.

基因治疗是将健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中吗? 基因治疗是把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的.从变异角度分析这属于基因治疗是指（　　）A. 对有基因缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的B. 把健康的外源基因导入到有基因治疗主要是对有基因缺陷的细胞进行替换——这句话对吗? 基因治疗中目的基因导入细胞核吗紧急基因治疗的基本原理是用转基因技术将目的基因导入患者受体细胞对DNA进行修复这为什么属于基因重组基因治疗,基因的受体细胞是什么? 将目的基因导入动物细胞用到的载体只能是病毒吗?质粒可以吗? 将目的基因导入植物细胞时,受体细胞是植物的什么细胞基因治疗后下一代基因还有基因缺陷吗? 基因工程中导入的基因不会影响到受体细胞自身基因的表达吗? 将目的基因导入动物细胞的受体细胞可以有哪些